CRISPR-basierte Therapien (Longevity-Kontext)
ENCRISPR-based therapies (longevity context)
CRISPR-basierte Therapien nutzen CRISPR-Cas9, Base- oder Prime-Editoren, um gezielte somatische DNA-Änderungen ex vivo (an entnommenen Zellen) oder in vivo (direkt im Körper) vorzunehmen. Das erste behördlich zugelassene CRISPR-Medikament, Casgevy (Exagamglogen-Autotemcel, Vertex/CRISPR Therapeutics), wurde am 8. Dezember 2023 von der FDA und im Februar 2024 von der Europäischen Kommission für Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängige β-Thalassämie ab 12 Jahren zugelassen, gestützt auf die NEJM-Studie von Frangoul et al. 2021. Longevity-orientierte Anwendungen – Telomerase-Reaktivierung, Knockout seneszenz- oder progerie-assoziierter Gene, In-vivo-PCSK9-Base-Editing (Verve Therapeutics VERVE-102) und In-vivo-ANGPTL3-Editing (CRISPR Therapeutics CTX310; NEJM-Phase-1-Daten 2025 in der Höchstdosis: mittlere LDL-Reduktion −49 %, Triglyzerid-Reduktion −55 %) – haben Phase-1-Daten in kardiovaskulären Indikationen geliefert, sind für Aging-Endpunkte aber weiter präklinisch; Stand 2026 ist keine CRISPR-Therapie für eine Aging-Indikation zugelassen.
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Quellen
- Frangoul H, Altshuler D, Cappellini MD, et al.. (2021). CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia. *New England Journal of Medicine*doi:10.1056/NEJMoa2031054
- U.S. Food and Drug Administration. (2023). FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease (Casgevy / Lyfgenia)
- CRISPR Therapeutics / European Commission. (2024). European Commission Approves First CRISPR/Cas9 Gene-Edited Therapy Casgevy for SCD and TDT